Differenza chiave: terapia genica ex vivo vs in vivo
La terapia genica è una tecnica importante che viene utilizzata per curare o prevenire malattie genetiche introducendo geni per geni mancanti o difettosi. Alcune malattie possono essere curate inserendo i geni sani al posto dei geni mutati o mancanti responsabili della malattia. La terapia genica viene applicata principalmente alle cellule somatiche rispetto alle cellule germinali e può essere classificata in due tipi principali denominati terapia genica ex vivo e terapia genica in vivo. Il differenza fondamentale tra la terapia genica ex vivo e in vivo è quello i geni terapeutici vengono trasferiti a colture cellulari in vitro e reintrodotti in un paziente in terapia genica ex vivo mentre i geni vengono consegnati direttamente ai tessuti o alle cellule del paziente senza coltivare le cellule in vitro in in terapia genica in vivo.
Cos'è la terapia genica ex vivo?
La terapia genica ex vivo è un tipo di terapia genica che prevede la modifica esterna della cellula di un paziente e la sua reintroduzione nel paziente. Le cellule vengono coltivate nei laboratori (al di fuori del corpo del paziente) e vengono inseriti i geni. Quindi i trasformanti stabili vengono selezionati e reintrodotti nel paziente per curare la malattia. La terapia genica ex vivo può essere applicata solo a determinati tipi cellulari o tessuti selezionati. Le cellule del midollo osseo sono le cellule frequentemente utilizzate per la terapia genica ex vivo.
Procedura di terapia genica Ex Vivo
Ci sono diversi passaggi principali coinvolti nella terapia genica ex vivo come segue;
- Le cellule con geni difettosi vengono isolate dal paziente.
- Le cellule isolate vengono coltivate in colture in laboratorio.
- I geni terapeutici vengono inseriti o introdotti nelle colture cellulari cresciute mediante vettori.
- Le celle trasformate vengono selezionate dai non trasformanti e cresciute.
- Le cellule selezionate vengono trapiantate nel paziente.
Nella terapia genica ex vivo, i portatori o vettori vengono utilizzati per fornire geni nelle cellule bersaglio. Il successo del rilascio genico dipende dal sistema di trasporto e gli importanti vettori utilizzati nella terapia genica ex vivo sono virus, cellule del midollo osseo, cromosoma artificiale umano, ecc. Rispetto alla terapia genica in vivo, la terapia genica ex vivo non comporta immunologiche avverse reazioni nel corpo del paziente poiché la correzione genetica viene eseguita in vitro. Tuttavia, il successo dipende dall'incorporazione stabile e dall'espressione del gene riparatore all'interno del corpo del paziente.
Figura 01: Terapia genica ex vivo
Che cos'è la terapia genica in vivo?
La terapia genica in vivo è una tecnica che prevede il rilascio diretto di geni nelle cellule di un particolare tessuto all'interno del corpo del paziente per il trattamento di malattie genetiche. Può essere applicato a molti tessuti del corpo umano inclusi fegato, muscoli, pelle, polmone, milza, cervello, cellule del sangue, ecc. I geni terapeutici vengono introdotti nel paziente dai vettori virali o non virali. Tuttavia, il successo dipende da diversi fattori come l'assorbimento efficiente del gene terapeutico che trasporta i vettori da parte delle cellule bersaglio, la degradazione intracellulare dei geni all'interno delle cellule bersaglio e l'assorbimento del gene da parte del nucleo, la capacità di espressione del gene, ecc.
Figura 02: Terapia genica in vivo
Qual è la differenza tra terapia genica Ex Vivo e In Vivo?
Terapia genica Ex Vivo vs In Vivo |
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| La terapia genica ex vivo è un tipo di terapia genica che viene eseguita all'esterno del corpo del paziente. La modificazione genica avviene al di fuori del corpo. | La terapia genica in vivo è un altro tipo di terapia genica che viene eseguita direttamente quando le cellule difettose sono ancora nel corpo. I geni vengono modificati quando sono ancora all'interno del corpo. |
| Isolamento e coltura | |
| Le cellule difettose vengono isolate e coltivate in laboratorio. | Le cellule difettose non vengono isolate o coltivate in laboratorio. |
| Selezione di trasformanti | |
| I trasformanti stabili vengono selezionati prima della reintroduzione. | Non è possibile selezionare trasformanti stabili. |
| Risposta immunologica avversa | |
| Questo metodo non introduce risposte immunologiche avverse nel corpo del paziente. | Questo metodo introduce risposte immunologiche avverse nel corpo del paziente. |
Riepilogo – Terapia genica ex vivo vs in vivo
I geni terapeutici vengono introdotti nel corpo del paziente come trattamento per alcune malattie. È nota come terapia genica e può essere eseguita in due modi: la terapia genica ex vivo e la terapia genica in vivo. La differenza tra la terapia genica ex vivo e in vivo è che l'inserimento genico nella terapia genica ex vivo viene effettuato nelle colture cellulari esterne al corpo del paziente e le cellule corrette vengono reintrodotte nel paziente mentre i geni della terapia genica in vivo vengono introdotti direttamente nel tessuti bersaglio interni senza isolare le cellule. Il successo di entrambi i processi dipende dall'inserimento stabile e dalla trasformazione dei geni terapeutici nelle cellule del paziente.
